Pemazyre (pemigatinib) är avsett för behandling av vuxna patienter med kolangiokarcinom (gallgångscancer) som inte går att operera, när cancern har spridit sig och där sjukdomen har fortskridit efter tidigare läkemedelsbehandling.
Kolangiokarcinom är en ovanlig form av cancer som utgår från cellerna i gallgångarna. Prognosen för patienter med gallgångscancer är i regel dålig då sjukdomen till en början har en smygande karaktär med diffusa och ospecifika symptom. Diagnosen ställs oftast först när cancern inte längre går att operera eller har spridit sig där behandlingen främst blir palliativ och medianöverlevnaden understiger ett år. TLV bedömer att svårighetgraden för denna patientgrupp är mycket hög.
Andelen patienter med kolangiokarcinom som uppvisar avvikelser i genen för FGFR2 uppskattas till omkring tio procent. Majoriteten av patienterna har en cancer som har uppstått i gallgångarna inuti levern. För att överväga behandling med Pemazyre behöver en genotypning utföras innan för att bekräfta en eventuell relevant genetisk förändring hos tumören.
Precis som företaget bedömer TLV att kemoterapi, fluorouracil i kombination med oxaliplatin plus kalciumfolinat (FOLFOX), utgör relevant jämförelsealternativ till behandling med Pemazyre. En del patienter tål inte kemoterapi och för dessa patienter bedöms enbart symtomlindrande behandling utgöra ett jämförelsealternativ.
Företagets underlag som avser effekt och säkerheter av pemigatinib hos patienter med kolangiokarcinom består i huvudsak av en klinisk fas II-studie (FIGHT-202) och studier om läkemedlets användning och effekt i klinisk vardag (Real world data, RWD).
RWD visar en klinisk effekt som stödjer resultaten som rapporterats i FIGHT-202. I nuläget finns inte några direkta jämförelsestudier mellan pemigatinib och kemoterapi (FOLFOX). Effekten hos kemoterapibehandlade patienter baseras i stället på resultat från en fas III-studie kallad ABC-06. Baserat på resultat från en indirekt jämförelse mellan Pemazyre och kemoterapi (FOLFOX) bedömer TLV att patienter som är behandlade med Pemazyre har en minskad risk för att sjukdomen fortskrider och död i jämförelse med kemoterapi. Resultaten som gäller den förväntade överlevnadsvinsten är dock förenad med stor osäkerhet eftersom resultaten är baserade på en indirekt jämförelse som innehåller flera osäkra parametrar.
I TLV:s grundscenario är kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår högre än vad TLV vanligtvis bedömer som rimlig för sjukdomstillstånd med mycket hög svårighetsgrad när behandling med Pemazyre jämförs med kemoterapibehandling.
Mot bakgrund av sjukdomens svårighetsgrad, att det är fråga om få patienter som saknar alternativ sjukdomsmodifierande behandling samt med beaktande av läkemedlets effekt bedömer TLV att det finns skäl att acceptera den högre kostnaden per vunnet kvalitetsjusterat levnadsår.
Mot bakgrund av ovanstående beslutar TLV att Pemazyre ska vara subventionerat och ingå i högkostnadsskyddet.
Beslutet gäller från och med den 20 september 2024.
